Lysogene recibe la designación acelerada de la FDA para la terapia génica LYS-SAF302 en MPS IIIA

Lysogene, una compañía biofarmacéutica pionera de fase 3 basada en una plataforma tecnológica especializada en terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC), anuncia hoy que Food and Drug La Administración de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación «Fast Track» para su estudio con LYS-SAF302 en el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, una terapia génica de segunda generación diseñada para administrar la copia funcional del gen SGSH (N-sulfoglucosamina sulfohidrolasa) al cerebro a través de una única administración directa del SNC, se está evaluando en el ensayo. Fase clínica internacional 2/3 AAvance (NCT03612869).

Karen Aiach, fundadora y directora ejecutiva dijo: «La MPSIIIA es una enfermedad neurológica letal con síntomas muy debilitantes, para la cual actualmente no hay tratamiento. El reconocimiento de la FDA del potencial de LYS-SAF302 para mejorar los trastornos neurocognitivos en niños con MPSIIIA es un éxito significativo para Lysogen y para los pacientes». Karen Aiach agregó: «También nos complace anunciar el tratamiento del paciente número 17 con el LYS-SAF302, lo que demuestra una vez más nuestra capacidad para desempeñarnos con los más altos estándares de calidad y según lo previsto. LYS-SAF302 es el producto estrella de nuestra plataforma de terapia génica, cuya tecnología diferenciada a través del modo directo de administración en el SNC, ha sido validada no solo por nuestro socio Sarepta, sino también por toda la comunidad científica. . Estamos totalmente dedicados a continuar el rápido desarrollo de LYS-SAF302 y otros programas en nuestra cartera.»

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La designación «Fast Track» es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo clínico y acelerar la revisión de medicamentos destinados a afecciones graves que puedan satisfacer necesidades médicas no satisfechas. Un medicamento que recibe la designación Fast Track es elegible para interacciones más frecuentes con la FDA, la posibilidad de un proceso de aprobación acelerado, una revisión prioritaria y una revisión continua de la solicitud de autorización. en el mercado (BLA, Solicitud de licencia de productos biológicos).

«Esta designación Fast Track demuestra el interés constante de los reguladores en la tecnología innovadora de Lysogene. LYS-SAF302 ya recibió designaciones de medicamentos huérfanos para el tratamiento de MPSIIIA en la Unión Europea en 2014 y en los Estados Unidos en 2015, así como el estado de la enfermedad pediátrica rara en los Estados Unidos «, agregó Marie Deneux , Director de Asuntos Regulatorios. “En el área compleja de la terapia génica aplicada a las enfermedades neurodegenerativas, la comunicación continua con la FDA es esencial. »

El estudio clínico de la fase 2/3 de AAVance que evalúa LYS-SAF302 en el tratamiento de MPSIIIA es abierto, de un solo brazo y multicéntrico. El estudio incluirá a 20 pacientes que sufren de la forma clásica severa de MPSIIIA, y ha sido discutido en profundidad de antemano con líderes de opinión, agencias reguladoras, organismos de evaluación de tecnología de salud y cuerpos representativos de pacientes. Hasta la fecha, 17 pacientes han sido tratados de un total de 20. El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del medicamento para mejorar el desarrollo neurocognitivo de los pacientes a los 24 años. meses en comparación con la evolución prevista según los estudios de historia natural. La seguridad, la tolerabilidad y el impacto en el comportamiento, el sueño y la calidad de vida también se evaluarán como puntos finales secundarios. Lysogene también ha iniciado un estudio complementario, PROVide, que permite recopilar videos de niños en sus hogares.

Sobre MPS IIIA

La MPS IIIA es una enfermedad neurodegenerativa rara de sobrecarga genética lisosómica que afecta aproximadamente a 1 de cada 100,000 recién nacidos. Transmitida de forma autosómica recesiva, se caracteriza por trastornos del comportamiento y regresión intelectual severa, que causa la muerte. prematuro de pacientes. Está causada por mutaciones en el gen SGSH que codifica la enzima heparan sulfamidasa necesaria para el reciclaje del heparán sulfato (HS) en las células. La interrupción de la degradación lisosómica y la sobrecarga resultante de HS y glucolípidos, como los gangliósidos, induce una neurodegeneración pronunciada. Actualmente no hay opciones terapéuticas para los pacientes.

Sobre LYS-SAF302

LYS-SAF302 es una terapia génica que utiliza un vector AAV que tiene como objetivo reemplazar el gen SGSH deficiente con una copia funcional. El vector AAVrh10 fue elegido para LYS-SAF302 porque es particularmente capaz de apuntar al SNC. Los modelos preclínicos proporcionaron una prueba de concepto en MPS IIIA, destacando la fuerza de expresión, el grado de distribución y la capacidad del producto para corregir la sobrecarga lisosómica al producir la enzima faltante. Los resultados de seguridad de los estudios reglamentarios de biodistribución y toxicidad de GLP han demostrado que en todas las dosis probadas, LYS-SAF302 no se asoció con ninguna mortalidad inesperada, modificación de aspectos clínicos, peso, comportamiento o sin anormalidades graves en el cerebro. Sarepta posee los derechos comerciales exclusivos de LYS-SAF302 en los Estados Unidos y en mercados fuera de Europa, y Lysogene conserva la exclusividad comercial de LYS-SAF302 en Europa.

Sobre Lysogene

Lysogene es una compañía biofarmacéutica especializada en terapia génica dirigida a enfermedades del sistema nervioso central (SNC). La compañía ha adquirido una experiencia única que le permite administrar terapias genéticas del SNC de manera segura y efectiva para tratar la enfermedad de almacenamiento lisosomal y otras enfermedades genéticas del SNC. Lysogene está realizando actualmente un estudio clínico de fase 2/3 en MPS IIIA, en asociación con Sarepta Therapeutics, Inc., y se está preparando un estudio clínico de fase 1/2 en gangliosidosis en GM1. De conformidad con el acuerdo entre Lysogene y Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. tendrá los derechos comerciales exclusivos de LYS-SAF302 en los Estados Unidos y en mercados fuera de Europa, mientras que Lysogene mantendrá la exclusividad comercial de LYS -SAF302 en Europa. Lysogene también está trabajando con un socio académico para definir la estrategia para desarrollar un tratamiento para el síndrome de X frágil, un trastorno genético relacionado con el autismo. www.lysogene.com

Declaraciones prospectivas de Lysogene

Este comunicado de prensa puede contener declaraciones prospectivas, en particular sobre el progreso de los ensayos clínicos de Fase 2/3 y las previsiones de flujo de caja de la Compañía. Incluso si la Compañía considera que sus pronósticos se basan en suposiciones razonables, cualquier declaración que no sea una declaración de hechos históricos que este comunicado de prensa pueda contener sobre eventos futuros está sujeta a (i) cambios sin previo aviso, (ii) factores fuera del control de la Compañía, (iii) los resultados de estudios clínicos, (iv) aumentos en los costos de producción y (v) posibles quejas sobre sus productos. Estas declaraciones pueden incluir, pero no se limitan a, cualquier declaración que comience, seguida o que incluya palabras o frases como «objetivo», «creer», «anticipar», «apuntar», «pretender» , «Puede», «anticipar», «estimar», «planificar», «planificar», «voluntad», «puede tener», «probablemente», «debería», «podría» y otras palabras y frases similares significado o usado en la forma negativa. Las declaraciones prospectivas están sujetas a riesgos intrínsecos e incertidumbres fuera del control de la Compañía, que pueden, si corresponde, causar diferencias significativas entre los resultados, el desempeño o los logros reales de la Compañía y los anticipados o expresados ​​explícita o implícitamente por dijo declaraciones a futuro. Una lista y una descripción de estos riesgos, incertidumbres e incertidumbres aparecen en los documentos presentados por la empresa ante la Autorité des Marchés Financiers (AMF) en virtud de sus obligaciones regulatorias, incluido el documento de referencia de la Empresa 2018, registrado en la AMF el 29 de abril de 2019 con el número R. 19-016, así como en los documentos e informes que publicará posteriormente la Compañía. Además, estas declaraciones prospectivas solo se refieren a la fecha de este comunicado de prensa. Se advierte a los lectores que no depositen una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas. A menos que sea legalmente requerido, la Compañía no reconoce ninguna obligación de actualizar públicamente estas declaraciones prospectivas, o de actualizar las razones por las cuales los resultados reales podrían variar significativamente de los resultados anticipados por las declaraciones prospectivas, incluso en el caso de que nueva información estaría disponible. La actualización por parte de la Compañía de una o más declaraciones prospectivas no implica que realizará o no otras actualizaciones de estas declaraciones prospectivas u otras declaraciones prospectivas.

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