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Los archivos de Arrowhead Pharmaceuticals para la aprobación reglamentaria para comenzar la fase 1 / 2a Estudio de ARO-ENaC para el tratamiento de la fibrosis quística

PASADENA, California - () - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) anunció hoy que ha presentado una solicitud de autorización para comenzar un ensayo clínico de fase 1 / 2a de ARO-ENaC, la terapia de interferencia de ARN en investigación (RNAi) de la compañía que se está desarrollando como tratamiento para pacientes con fibrosis quística (FQ), que es una enfermedad rara causada por mutaciones genéticas que conducen a un deterioro progresivo de la función pulmonar debido a la eliminación deficiente de moco y las infecciones recurrentes asociadas. ARO-ENaC utiliza la plataforma patentada de Molécula de ARN dirigida de Arrowhead (TRiM ™) y es el primer candidato de ARNi inhalado de la compañía para atacar el epitelio pulmonar.

Chris Anzalone, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Arrowhead, dijo: “ARO-ENaC es la segunda terapéutica ARNi en investigación de Arrowhead que utiliza la plataforma TRiM ™ para atacar tejidos fuera del hígado y la primera para atacar una enfermedad de los pulmones . Esta presentación de CTA es la culminación de años de trabajo de los científicos de Arrowhead para optimizar nuestro programa de orientación pulmonar basado en TRiM ™. Siempre hemos creído que para que el ARNi alcance su máximo potencial, necesita alcanzar objetivos de enfermedades en todo el cuerpo. Arrowhead está liderando el campo de ARNi hacia ese objetivo, que promete ayudar a un gran número de pacientes y abordar muchas enfermedades que actualmente no tienen opciones de tratamiento adecuadas ".

En espera de autorización, Arrowhead tiene la intención de proceder con AROENaC1001, un estudio de Fase 1 / 2a para aumentar la dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos farmacocinéticos de ARO-ENaC en voluntarios sanos normales y evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia en pacientes con CF. Los objetivos exploratorios en pacientes con FQ incluyen evaluar los efectos de ARO-ENaC sobre los cambios en el índice de depuración pulmonar (LCI) y evaluar los cambios en el volumen espiratorio forzado (FEV1)

Javier San Martin, M.D., director médico de Arrowhead, dijo: “El canal epitelial de sodio, ENaC, ha sido un objetivo de gran interés debido a su potencial para ayudar a muchos pacientes con FQ. En modelos animales, ARO-ENaC redujo la actividad de ENaC en el pulmón, pero evitó silenciar la expresión de ENaC renal, que históricamente ha sido una limitación de seguridad clave para los inhibidores de ENaC de molécula pequeña en investigación previa. ARO-ENaC tiene el potencial de ser una terapia independiente del genotipo, que puede resultar útil en combinación con las terapias dirigidas a CFTR nuevas o existentes. Además, nuestros estudios preclínicos han indicado que ARO-ENaC tiene una duración de acción prolongada que permite una administración cada 3-4 semanas o incluso una administración menos frecuente, lo que puede minimizar la carga de tratamiento para pacientes con FQ. Estamos entusiasmados por comenzar, a la espera de la aprobación regulatoria, el estudio clínico AROENaC1001, que está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética y potencialmente proporcionar una evaluación acelerada de la eficacia en pacientes con FQ ".

La solicitud de aprobación del ensayo clínico se presenta al Comité de Ética local y a la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda para su revisión por el Comité Permanente de Ensayos Terapéuticos.

ARO-ENaC está diseñado para reducir la actividad de la subunidad alfa del canal de sodio epitelial (αENaC) en las vías respiratorias del pulmón. En pacientes con FQ, la disfunción de CFTR provoca una mayor actividad de ENaC que contribuye a la deshidratación de las vías respiratorias y a la reducción del transporte mucociliar. Esto predispone a los pacientes a infecciones pulmonares persistentes, daño estructural y pérdida progresiva de la función pulmonar. ENaC se ha explorado ampliamente como un posible objetivo terapéutico para la FQ, pero el desarrollo de inhibidores de ENaC de molécula pequeña inhalados se ha visto limitado por la toxicidad renal en el objetivo y la corta duración de la acción en el pulmón.

Sobre Arrowhead Pharmaceuticals

Arrowhead Pharmaceuticals desarrolla medicamentos que tratan enfermedades intratables al silenciar los genes que las causan. Utilizando una amplia cartera de productos químicos de ARN y modos eficientes de suministro, las terapias Arrowhead activan el mecanismo de interferencia de ARN para inducir la eliminación rápida, profunda y duradera de genes objetivo. La interferencia de ARN, o ARNi, es un mecanismo presente en las células vivas que inhibe la expresión de un gen específico, afectando así la producción de una proteína específica. La terapéutica basada en ARNi de Arrowhead aprovecha esta vía natural de silenciamiento génico.

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Fuente: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

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